在2024年中國罕見病大會上，記者了解到，我國近年來在罕見病領(lǐng)域取得了顯著進(jìn)展。目前，已有超過80種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄，為罕見病患者提供了更多治療選擇。

全球罕見病種類繁多，但治療方案有限。為應(yīng)對這一挑戰(zhàn)，我國出臺了一系列支持政策，包括擴(kuò)大罕見病診療協(xié)作網(wǎng)、加速藥物研發(fā)等。今年已有37種罕見病藥物獲批上市，多款為境外新藥或新適應(yīng)證在中國首次獲批。

在診療方面，國家衛(wèi)健委公布了第二批罕見病目錄，并擴(kuò)大了全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的醫(yī)院數(shù)量。目前，該網(wǎng)絡(luò)已包含419家醫(yī)院，顯著提高了罕見病的診療效率。北京協(xié)和醫(yī)院院長表示，通過多學(xué)科會診平臺，罕見病患者的確診時間已縮短至4周以內(nèi)。

國家醫(yī)保局也在逐步放開對罕見病藥品的醫(yī)保報銷，2023年新增了15個罕見病用藥，覆蓋了16個病種，填補(bǔ)了10個病種的用藥保障空白。通過談判降價和費(fèi)用報銷，平均為每人次罕見病患者減負(fù)5500元。