在2024年中國罕見病大會上，國家醫(yī)保局副局長李滔透露，已有超過80種罕見病治療藥物被成功納入國家醫(yī)保藥品目錄。此舉標志著國家在提升罕見病患者醫(yī)療保障方面取得了顯著進展。

近年來，為切實保障罕見病患者權益，國家醫(yī)保局實施了一系列舉措。通過完善準入程序和動態(tài)調整機制，為罕見病用藥提供單獨申報條件，并在評審、測算、談判等環(huán)節(jié)給予政策傾斜，加速新藥納入醫(yī)保目錄。

國家醫(yī)保局已連續(xù)六年對獨家藥品進行醫(yī)保準入談判，成功將諾西那生鈉等多種罕見病用藥以更合理價格納入目錄，極大減輕了患者負擔。

為進一步優(yōu)化罕見病患者購藥體驗，國家醫(yī)保局計劃完善談判藥品“雙通道”管理機制，依托醫(yī)保信息平臺搭建藥品云平臺，整合藥品生產流通環(huán)節(jié)，解決信息差問題。